渐冻症的术语是肌萎缩侧索硬化（ALS），这是一种主要累及运动神经的神经退行性疾病。既往国外以往报道患者生存期3-5年，国内患者发病年龄更低，总生存期稍长。在现有治疗条件下，这一疾病过程整体不可逆。
虽然神经系统退行性疾病、累及运动神经的疾病有多种，症状和ALS均有一定的相似点，但一般的渐冻症是指ALS。ALS在人群中发病率低，是一种罕见病。这一疾病主要累及上、下运动神经元，患者的运动、言语、吞咽、呼吸等功能随着疾病的进展都会逐渐恶化，部分患者可能合并有认知功能等其他方面的症状。由于随着疾病进展，身体逐渐不能活动，渐冻症由此得名。
ALS的发病机制尚不明确，少部分患者具有家族遗传性，多数为散发病例。目前也可以发现一些基因与ALS发生有关，最著名的是SOD1（动物模型往往也用携带这一突变的小鼠。目前针对这一基因已经有一些药物，有可能有一定的改善效果），但许多患者的致病基因并非SOD1。患者的发病机制、临床表现和总生存期均有不小的差异，这是一种有个体差异的疾病。
由于对发病机制缺乏充分的把握和干预手段，目前针对肌萎缩侧索硬化的治疗往往无法治愈这一疾病。目前的治疗和护理手段，主要能实现的是延长患者生存期、延缓疾病进展速度、提高患者生活质量。
在干预方面，定期监测呼吸功能，佩戴呼吸机，纠正因为呼吸无力造成的缺氧和预防窒息是必要的手段，可以改善患者的预后，延长生存时间。
虽然这一疾病发病机制不清楚，治疗手段有限，但是采用一些治疗手段干预发病过程，提高患者的生活质量和延缓疾病进展，仍有许多研究正在进行中。包括基因治疗、脑机接口技术，均在ALS中有一定的研究和开发潜力。2023年的医学进展可以参考：
年度进展 | 樊东升教授：2023年肌萎缩侧索硬化的治疗和临床试验进展
由于药物研发的进展，近几年可用的治疗有所增加，但目前这些药物主要能做到的是延缓疾病的进展速度，目前还没有发现这些药物能使运动神经再生或者逆转疾病过程。目前获批的药品主要有：
Qalsody（SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物），用于SOD1突变的ALS患者。Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇）Edaravone（依达拉奉）Riluzole（利鲁唑），最早获批
ALS在罕见病中也属于最著名的一类，相关的社会活动也有“冰桶挑战”等。
